科普園地

　　在新藥研究的過程中，除了新藥研發(fā)公司和醫(yī)療機構(gòu)的研究者外，最重要的參與者當屬受試者，受試者是新藥臨床試驗的作用對象，然而現(xiàn)在的情況對受試者的認識還存在誤解，有的媒體甚至會用“試藥人”、“小白鼠”來稱呼他們，并伴隨著不少關(guān)于這一領(lǐng)域的負面報道。實際上，受試者不僅是承擔研究的載體，更是藥物臨床試驗的重要合作者，沒有受試者就沒有新藥的誕生，可以說我們每個人都在仰仗著他們享受現(xiàn)代醫(yī)藥的發(fā)展成果。2022年由北京世紀慈善基金會等共同發(fā)起和資助的國內(nèi)首部面向臨床試驗受試者群體的《藥物臨床試驗小寶典》（以下簡稱《小寶典》）由中國醫(yī)藥科技出版社正式出版，是站在受試者的角度，力圖將眾多專業(yè)知識用通俗易懂的科普語言告知給公眾，讓大家了解和積極參與臨床試驗。

　　一、臨床試驗真的是“小白鼠”嗎？

　　新藥在進入臨床試驗前已經(jīng)經(jīng)過了嚴格的藥學研究（例如理化性質(zhì)、制劑工藝等）和藥理學研究（動物藥效學、藥理學、毒理學研究），雖然藥物在實驗動物身上獲得了較好的有效性和安全性數(shù)據(jù)，但畢竟人與動物間存在種屬差異，有必要先在小范圍人群中開展臨床藥物試驗，確定其安全、有效后逐步放大，直至最終上市，因此臨床試驗是新藥研發(fā)必不可少的關(guān)鍵環(huán)節(jié)。

　　二、參加臨床試驗有原則

　　孩子如果參加臨床試驗，家長還應(yīng)知道些什么？

　　一是結(jié)合實際治療需求。在兒童中開展臨床研究，有很大一部分是針對目前的不治之癥，或者說治療效果比較差的疾病，如果不參加臨床研究，患兒就可能沒有合適的方法進行救治。

　　二是完全自愿原則。試驗相關(guān)人員會與家長溝通、回答關(guān)注的問題，為家長介紹試驗的利弊以及所需檢查和治療，以幫助家長了解信息做決策。

　　三是非付費和保障原則。通常臨床試驗都不需要付費。部分治療或檢查中或者之后可能給與部分補貼，新藥生產(chǎn)的公司會被要求購買相應(yīng)的保險，為可能出現(xiàn)的意外情況提供保障。

　　四是嚴格謹遵醫(yī)囑并接受隨診、檢查和治療。在臨床試驗期間，患兒家屬應(yīng)將可能的副作用等問題告知研究醫(yī)生或研究護士。

　　三、參加臨床試驗有什么益處？

　　一是有機會接受尚未推廣的新療法。

　　二是可以接受專家團隊的治療和密切隨訪。

　　三是幫助有其他同樣疾病的其他患兒。

　　四是能了解患兒自身健康狀況和當前領(lǐng)域的研究進展。

　　四、臨床試驗風險大嗎？

　　開展一個新藥的臨床研究，國家批準的臨床試驗機構(gòu)還可以通過三個方面來把控風險：

　　第一，一般藥物都不能直接進行兒童研究，會先通過成人的臨床試驗，對兒童來說有成年人先嘗試了，也就確保了一定的安全和有效性。

　　第二，臨床研究計劃是很多專家共同參與、精心設(shè)計和準備的，必須遵循傷害最小、風險最低的原則，而且必須通過嚴格的倫理和科學審查。

　　第三，在研究過程中，受試者還可以隨時要求退出臨床試驗也不會受到不公正的待遇，根據(jù)《中華人民共和國民法典》和《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》的規(guī)定，受試者可以自愿選擇參加一項臨床試驗，也可以在試驗的任何時間，以任何理由或無理由退出試驗，這是受試者的合法權(quán)益，完全符合臨床試驗自愿的原則。在退出試驗后，受試者應(yīng)有的醫(yī)療待遇和權(quán)益不會受影響，不會遭受歧視和報復(fù)，可以正常接受其他方法的治療。

　　在國家相關(guān)法律法規(guī)和行業(yè)規(guī)范不斷完善的今天，受試者的安全健康和合法權(quán)益已能夠得到充分保護，也有越來越多的患者和健康人參與其中，為我國新藥研發(fā)事業(yè)和中國人的身體健康默默貢獻著自己的力量。相比于西方發(fā)達國家，我國的新藥研發(fā)起步晚、基礎(chǔ)差，但隨著國家在新藥研發(fā)領(lǐng)域科研經(jīng)費投入和人才隊伍的不斷壯大，相信在不久的將來，會有越來越多來自中國的創(chuàng)新藥物造?；純汉驼麄€人類社會。